推进中国罕见病开发的协议

制药公司迪纳尔集团和黄泉医药(中国)已经为迪纳尔的Alkindi®(氢化可的松胶囊开孔颗粒)建立了覆盖中国、香港、台湾和澳门的许可协议。

根据许可协议的条款，基于cardiff的Diurnal针对慢性内分泌(激素)疾病患者的需求，获得了50万美元的预付款和1275万美元的额外现金支付，这些现金来自某些监管和销售里程碑，以及从低到中两位数的销售分成。

Citrine由Vivo资本、F-Prime资本和八路创投共同创立，专注于创建一个治疗平台，向中国市场提供罕见病药物，并开发中国首个罕见病生态系统。

它将负责Alkindi®作为一种治疗儿科患者的药物在中国的注册和所有商业化活动，包括定价和报销。该公司最初使用的产品来自于迪纳尔的欧洲供应链，未来可以选择在中国建立自己的供应链。据估计，在中国，每6084名新生儿中就有1人患有先天性肾上腺增生症(CAH)。CAH是一组限制肾上腺激素分泌的遗传疾病，于2018年5月被中国卫生部门确定为一种罕见疾病。

daily的首席执行官Martin Whitaker评论道:

“在过去几年里，随着中国卫生部门对罕见病的关注不断增加，我们很高兴地确定了Citrine作为Alkindi®在中国的合作伙伴。我们对Citrine在中国创建罕见病平台的愿景以及他们能够为项目带来的当地开发、监管和商业化专业知识印象深刻。我们相信他们已经做好了充分的准备，在这个关键市场最大化Alkindi®的价值。如果获得批准，Alkindi®将成为中国唯一获得许可的专门用于儿童CAH的治疗药物，这一领域存在严重的患者需求未得到满足。”

Citrine首席商务官Melissa Bradford-Klug评论道:

“中国目前没有批准用于治疗小儿CAH患者的药物，这是一种需要高度满足的疾病。我们对这一合作关系感到非常兴奋，因为它为我们开辟了一条道路，将一种重要的新药带给需要它的患者，并展示了跨境合作造福全球罕见疾病患者的强大潜力。我们期待着继续与美国和欧洲的生物制药公司合作，为中国带来更多罕见病药物。”

更多的信息在线

1 Zhong, K. et al.(2016)“中国新生儿筛查现状，2013”，《医学筛查杂志》，23(2)，59-61页。doi: 10.1177 / 0969141315597715。