CRISPR解决肌肉问题吗?

肌肉萎缩症目前影响大约70000英国人,症状包括虚弱和疼痛严重瘫痪和死亡。此举有医疗行业嗡嗡作响,一个研究小组已经成功地使用CRISPR基因编辑技术在狗反向肌肉萎缩症的症状。最终,球队希望它可以用来帮助人们与肌肉疾病,有大约60个不同的形式。

虽然被认为是一种罕见的疾病,大约100名英国男孩是天生的杜乡MD每年。遗传条件看到异常基因,也称为突变,蛋白质阻碍与自然肌营养不良蛋白的生产,需要成长,支持健康的肌肉。突变通常是分组在一定区域的基因和蛋白质最终会停止生产。症状早在三岁开始,可以快速升级,变性经常蔓延到心脏和呼吸肌肉早期青少年。这是罕见的病人住过去的20多岁,通常与心脏衰竭死亡的常见原因。

基因编辑技术用于修复DNA的小狗

使用小猎犬小狗患有肌肉萎缩症,科学家利用CRISPR / Cas9手动修复肌营养不良蛋白的基因突变,阻碍了生产和触发器肌肉退化betway88体育官网。这项技术是由两个关键分子强行改变DNA序列通过绑定一个脚手架,然后使用一个预先设计的序列来指导Cas9到正确的基因组的一部分。是通过注射病毒携带的小狗CRISPR基因编辑机器,然后注意对肌营养不良蛋白水平的影响。八周后他们指出,每一块肌肉的肌营养不良蛋白增加水平组。

“真是可喜的看到肌营养不良蛋白的效率只有八周后恢复,”埃里克·奥尔森说,他是这项研究的合作者之一,分子生物学家在达拉斯的德克萨斯大学西南医学中心。

开创性的治疗肌肉萎缩症的疾病

研究结果的报道《科学》杂志上并确认医疗领域可能会更近一步发展治疗肌肉萎缩症的疾病。即使很小的改进可以显著改善患者的生活,与先前的研究表明,恢复肌营养不良蛋白只有15%的水平在健康人类可以显著缓解肌肉萎缩症的症状。

为深入研究的一个最新的医学突破千万不要错过“证监会非手性分离柱技术”聚光灯,超临界流体色谱法作为一种强大的工具的分离手性[1 - 3]和非手性化合物(4、5)。